2 Millionen Dollar: Wie viel darf ein lebensrettendes Medikament für Kinder kosten?

Der Gendefekt SMA (spinale Miskelatropie) tritt bei Neugeborenen in etwa einem von 10.000 Fällen auf. In Österreich sind etwa zehn Kinder pro Jahr betroffen. Wird die Krankheit nicht behandelt, entwickelt sie sich rasch und führt zu einer fortschreitenden allgemeinen Muskelschwäche sowie zur Lähmung der Atemmuskulatur. – und somit zum Tod. Das Medikament dagegen ist wirksam, aber teuer: Der Listenpreis für Zolgensma liegt bei 1,94 Millionen Euro (2 Millionen US-Dollar). In Österreich und Deutschland werden die Kosten zwar von den Kassen getragen – doch die stöhnen unter der Last. Nun soll der Preis neu verhandelt werden.

Zwar gibt es auch andere Therapien, um SMA zu behandeln, doch Zolgensma ist die einzige, die nicht chronisch verabreicht, sondern nur ein einziges Mal gespritzt werden muss. Das Preismodell stützt sich laut Novartis auf drei Säulen: der hohe Nutzen der Einmal-Gentherapie, die kleine Patientenpopulation und die Investitionen in Forschung und Entwicklung, auch nach der Zulassung.

Der Bereich der Gen- und Zelltherapien gilt in der Pharma-Branche als besonders aussichtsreich, nahezu alle großen Pharmakonzerne investieren in das Geschäft. Novartis konnte sich durch den Kauf der US-Firma Avexis, die das Medikament ursprünglich entwickelt hat, die Vormacht sichern. Für Novartis selbst hat sich der Kauf schon ausgezahlt, denn mit denn mit einem Umsatz von zuletzt rund 900 Millionen Franken, umgerechnet 830 Millionen Euro spült Zolgensma genug in die Kassen. 

Und obwohl weltweit auch andere Hersteller an ähnlichen Gentherapien arbeiten, gibt es laut Experten keine Alternative zu den hohen Preisen. Das Problem sei die Mischkalkulation. Viele Produkte, an denen geforscht wird, erreichen die Zulassung nicht und verschlingen bis dahin jedoch viele Milliarden. Jene Produkte, die es auf den Markt schaffen, müssen also genug Erträge erwirtschaften, damit die Forschung finanziert werden kann.